Новости и мнения

Собаки с Дюшенном, получавшие генную терапию

Исследователи восстановили функцию мышц у животных с мышечной дистрофией.

Как и у людей, у некоторых золотистых ретриверов развивается мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), наследственное истощение мышц, которое начинается в раннем возрасте. Используя генную терапию, ученые смогли восстановить мышечную функцию у собак с этим заболеванием, согласно исследованию, опубликованному сегодня (25 июля) в Nature Communications .

Исследователи ввели 12 микродистрофинов , укороченную версию гена дистрофина , которой не хватает людям с МДД, 12 собакам с этим заболеванием. Лечение привело к улучшению мышечной функции у этих животных в течение более двух лет.

«Это доклиническое исследование демонстрирует безопасность и эффективность микродистрофина и позволяет рассмотреть возможность разработки клинического испытания на пациентах», – говорится в заявлении соавтора исследования Кэролайн Ле Гинер из Нантского университета во Франции. «Действительно, это первый случай, когда этим белком удалось обработать все тело крупного животного».

Ученые также использовали CRISPR для исправления вызывающих заболевание мутаций на мышиной модели МДД и в клетках человеческого пациента с этим заболеванием.

«Это [исследование] очень обнадеживает, так как современные методы лечения мышечной дистрофии являются просто паллиативными, и пациенты находятся под постоянной медицинской помощью на протяжении всей своей жизни», – сказал Джон Каунселл, научный сотрудник Лондонского университетского колледжа, который не участвовал в исследовании. заявление, опубликованное Научным медиа-центром . «Необходимы дальнейшие доклинические испытания, чтобы показать, что это лечение может быть эффективным у пациентов».

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *