Новости и мнения

Синтетические бактерии помогают лечить фенилкетонурию у мышей

Генно-инженерный пробиотик, уже проходящий клинические испытания, может облегчить строгие режимы питания пациентов.

Люди с фенилкетонурией должны придерживаться строгой диеты, чтобы предотвратить накопление токсического фенилаланина, ключевого компонента белков, который в противном случае может привести к серьезным неврологическим и когнитивным нарушениям.

Исследователи из Synlogic, основанной в Массачусетсе биотехнологии, теперь сообщают, что бактерия, генетически модифицированная для удаления фенилаланина (Phe) из крови, демонстрирует перспективность в доклинических испытаниях. Исследование, опубликованное на этой неделе (13 августа) в Nature Biotechnology , показывает, что пробиотик может значительно снижать уровни Phe как на мышиной модели фенилкетонурии (ФКУ), так и у здоровых обезьян.

Лечение, получившее название SYNB1618, представляет собой перепрограммированную версию широко используемого пробиотика Escherichia coli Nissle . В моделях PKU на грызунах SYNB1618, взятый перорально после инъекции Phe, снижал уровни аминокислоты на 38 процентов по сравнению с необработанными животными.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило Synlogic ускоренное назначение для SYNB1618 в апреле этого года, и в настоящее время исследователи в настоящее время тестируют лечение в фазе 1/2 клинического испытания среди взрослых с ФКУ.

В мае исполняющий обязанности генерального директора Synlogic Аойф Бреннан заявил The Scientist, что компания рассматривает лечение SYNB1618 как двухэтапный процесс. «Первый шаг – это контроль фенилаланина в крови пациентов», – сказала она. «Следующим шагом является смягчение диеты, и надежда состоит в том, что с этим продуктом пациенты, которые находятся под контролем, смогут добавлять натуральный белок в свой рацион».

«Я думаю, что в целом существует большой интерес к микробиому, и поэтому мы действительно рады возможности использования генетически модифицированного пробиотика для лечения ФКУ», – Кристина Браун , исполнительный директор Национального альянса ФКУ (NPKUA), некоммерческой организации. группа пациентов, выступающая в защиту прав человека, рассказала The Scientist ранее в этом году.

Другие биотехнологии также разрабатывают новые способы лечения ФКУ. Например, в начале этого года FDA одобрило пегвалиазу BioMarin (Palynziq), замену фенилаланин-гидроксилазе (ПАУ), ферменту, который метаболизирует Phe. Фармацевтические компании, такие как Ultragenyx, специализирующийся на редких заболеваниях, работают над путями замены ЛАГ с помощью генной терапии.

Synlogic в настоящее время разрабатывает препараты на основе бактерий для ряда состояний , включая другие врожденные нарушения обмена веществ, такие как нарушение цикла мочевины. Бреннан сообщает Boston Business Journal, что последние доклинические данные подтверждают правильность платформы компании для других приложений. «Результаты были не только впечатляющими, но и среди исследователей», – говорит Бреннан. «Это платформа, которая имеет действительно широкое применение. Мы уже получаем предложения от ученых и людей в отрасли о том, как мы можем использовать нашу платформу ».

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *