Новости и мнения

Препараты с интерференционной РНК превосходны в клинических испытаниях для лечения редких заболеваний

В случае одобрения патисиран станет первым на рынке препаратом РНКи.

Alnylam Pharmaceuticals сообщает о положительных результатах клинического испытания с использованием патизирана – препарата РНК-интерференции (RNAi) – для лечения пациентов, страдающих наследственным амилоидозом, с полинейропатией, угрожающим жизни генетическим заболеванием. Alnylam объявил, что планирует подать на утверждение в США до конца года. Если это произойдет, патизиран станет первым РНКи-терапевтом на рынке.

В фазе 3 клинического испытания «Аполлон» более 90 процентов из 148 пациентов, которым вводили патиширан, продемонстрировали остановку в прогрессировании заболевания, по сравнению с 4 процентами, которые показали улучшение среди 77 пациентов с плацебо. Более половины пациентов с патизираном также показали значительное улучшение симптомов сенсорной, моторной и вегетативной невропатии и сообщили об общем улучшении качества жизни. По шкале нарушений неврологических заболеваний баллы снижались у лечившихся добровольцев, тогда как баллы пациентов, которым вводили плацебо, ухудшались в течение 18-месячного периода. Побочные эффекты, включая отек конечностей, диарею и реакции, связанные с инфузией, не считались значимыми и были между группами.

Наследственный амилоидоз (hATTR) является быстро прогрессирующим и часто смертельным заболеванием, которым страдают 50 000 человек во всем мире. С момента появления симптомов продолжительность жизни пациентов составляет от 2,5 до 15 лет. Причиной является мутация в TTR , гене, который кодирует транстиретин, который функционирует в качестве носителя для белка, используемого для транспортировки витамина А по всему организму. Мутация приводит к неправильному складыванию транстиретинового белка и превращению его в клубки амилоидных фибрилл в нервах, кишечнике и сердце.

Патисиран является одним из новых типов лекарств, которые используют РНКи для предотвращения того, чтобы несуществующий ген продуцировал болезнетворные белки путем развертывания двухцепочечных малых интерферирующих РНК для разрушения мРНК-мишени. Первые РНКи-терапии, разработанные в 2000-х годах, не были клинически успешными, но, похоже, они возвращаются. Прогнозируется, что мировой рынок олигонуклеотидной терапии, включающий в себя нуклеотиды, которые нацелены на микроРНК, а также технологию РНКи, к 2022 году достигнет более 4,58 млрд долларов . Филип Заморе, директор института РНК в Медицинской школе Университета Массачусетса и соучредитель Alnylam, сказал The Scientist ранее в этом году: «Каждый год кажется, что мы становимся ближе. , , Сейчас проводятся 3 фазы клинических испытаний ».

Успех Alnylam в работе с патисираном, который он разработал в партнерстве с Sanofi Genzyme, последовал за объявлением компании сегодня (3 ноября) о положительных данных из продолжающегося испытания с использованием другого RNAi-терапии, согласно Business Wire . В фазе 1/2 исследования исследуется препарат люмасиран для лечения гипероксалурии типа 1, генетического состояния, характеризующегося рецидивирующими камнями в почках и мочевом пузыре, что часто приводит к терминальной стадии заболевания почек, угрожающему жизни.

После того, как Alnylam объявил об успехе судебного разбирательства, его акции выросли на 10,3 процента, сообщила NASDAQ News вчера (2 ноября). Напротив, акции его конкурента, Ionis Pharmaceuticals, чей препарат inotersen дал менее успешные результаты в испытании Фазы 3, упали на тот же процент. Аналитик Пол Маттеис из Leerink Partners сообщает Reuters : «Мы считаем, что данные Alnylam подтверждают текущее единодушное мнение о том, что патизиран будет лидером рынка».

Согласно утверждению Thompson Reuters, в случае одобрения патисиран к 2023 году достигнет годового объема продаж в 1 миллиард долларов.

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *