Новости и мнения

Первый Испытательный Испанский Капут

Geron заканчивает клиническое испытание, проверяющее лечение эмбриональных стволовых клеток человека при повреждениях спинного мозга.

По данным Geron Corporation , первое в мире клиническое испытание, в котором тестируется терапия человеческими эмбриональными стволовыми клетками (hESC), близится к дальнейшему включению в программу после долгой и тяжелой поездки. Компания, которая начала судебное разбирательство два года назад, объявила о закрытии судебного заседания в понедельник (14 ноября) вместе со своим решением вообще выйти из сектора стволовых клеток – не из-за отсутствия обещаний, а просто из-за стратегического движения, чтобы остаться на плаву во время тяжелых испытаний. экономические времена.

«Это, безусловно, будет очень пугающим эффектом», – сказал Роберт Ланца, главный научный сотрудник Advanced Cell Technology, единственной компании, которая в настоящее время занимается клиническими испытаниями с участием hESC. «Здесь есть много захватывающих возможностей в этой области, и было бы просто позором, если бы они не продвигались в полную силу».

«Было немного грустно» слышать, что Geron отменяет испытание стволовых клеток, согласился Боб Пэйли, генеральный директор производителя стволовых клеток Cellular Dynamics International. «Но это ничего не говорит о науке. … Я думаю, что в ближайшие годы вы увидите много-много новых испытаний ».

Жерон впервые подал заявку на 21 000 страниц для исследования Фазы I в марте 2008 года и, наконец, получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в январе 2009 года. Экспериментальная терапия включала инъекцию производных hESC предшественников нервной поддерживающей ткани в позвоночник. пуповина пациентов с тяжелой травмой спинного мозга. Но затем, в августе 2009 года, прежде чем какие-либо пациенты могли получить терапию, FDA приостановило исследование после того, как продолжающиеся эксперименты на животных выявили возможный побочный эффект лечения – микроскопические кисты . Кисты появлялись с низкой частотой и, по-видимому, не размножались и не оказывали каких-либо неблагоприятных воздействий на животных, и в июле 2010 года компания объявила о возобновлении испытания после дополнительного доклинического исследования на животных.

До настоящего времени четыре пациента получали единовременную инъекцию низкой дозы клеток в рамках этого первоначального испытания безопасности. По словам компании, все четыре пациента, которые будут продолжать наблюдаться у Джерона, хорошо переносили лечение и не показали каких-либо признаков побочных эффектов, но до сих пор ни у одного пациента не было выявлено каких-либо неврологических изменений, соответствующих эффективности. Пациенты, которые уже получили разрешение на участие в исследовании, все равно будут получать лечение, добавил Стивен Келси, исполнительный вице-президент и глава отдела исследований и разработок, на пресс-конференции, состоявшейся сегодня (15 ноября). Келси не могла сказать, сколько пациентов было на этой должности, но первоначально компания стремилась включить в исследование в общей сложности восемь пациентов.

«Решение о выходе из бизнеса по производству стволовых клеток было очень трудным, – сказал генеральный директор Geron Джон Скарлетт на пресс-конференции. «Мы вносим эти изменения, потому что в нынешних условиях дефицита и неопределенных экономических условий нам необходимо сосредоточить свои ресурсы на … наших программах борьбы с раком», которые, как ожидается, дадут результаты уже в следующем году. Скарлетт добавила, что результаты испытаний на стволовых клетках ожидаются только в 2014 году. «Это было деловое решение», – сказал он.

«Конечно, было бы лучше, если бы это испытание продвинулось вперед», – отметил Пэли, – «но что касается будущего области стволовых клеток … вы должны думать об этом как о весьма временной неудаче».

Действительно, еще есть два продолжающихся исследования hESC , оба из которых проводятся Advanced Cell Technology, для двух форм генетических заболеваний глаз – макулярной дистрофии Старгардта и сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Результаты еще не были обнародованы, но «мы собрали много данных», сказал Ланца, и «мы не могли быть более довольны результатами. … Я думаю, что это захватывающее указание, и есть все основания надеяться ».

И, вероятно, будет еще больше испытаний стволовых клеток, пишет Конрад Хохедлингер из Гарвардской медицинской школы и Массачусетской больницы общего профиля в электронном письме The Scientist . «Я думаю, что другие поймут, где остановился Герон, но другим может потребоваться некоторое время, чтобы наверстать упущенное».

По словам Шен Дина, биолога из стволовых клеток в Институтах Гладстона и Калифорнийском университете в Сан-Франциско, Шон Дин, специалист по изучению стволовых клеток в Университете Глэдстоуна и Университете Калифорнии в Сан-Франциско, отметил, что одним из факторов, способствующих работе в этой области, является тот факт, что Герон помог проложить путь регулирования для других методов лечения стволовыми клетками. «Прошлые усилия Джерона расчистили путь FDA для плюрипотентных стволовых клеток», – написал он в электронном письме The Scientist . «Теперь, когда появятся более совершенные и гораздо более совершенные технологии для модификации стволовых клеток с гораздо большей эффективностью, некоторые из новых продуктов стволовых клеток будут успешными».

Решение Geron прекратить судебное разбирательство также означает, что компания ликвидирует 66 штатных должностей – 38 процентов своей рабочей силы. Компания активно ищет инвесторов, заинтересованных в приобретении доли стволовых клеток в своем бизнесе.

На данный момент Geron сосредоточит свои усилия на программах по онкологии. В частности, в настоящее время компания тестирует свой ингибитор теломеразы, названный Imetelstat, в нескольких исследованиях Фазы II, включая одно для метастатического рака молочной железы и одно для запущенного немелкоклеточного рака легкого. Программа Geron, направленная на LRP-направленный пептид-лекарственный препарат, целью которой является использование молекул для доставки противораковых лекарств к опухолям головного мозга, также есть кандидат, участвующий в двух исследованиях фазы II для метастазов в мозг, возникающих при немелкоклеточном раке легких и раке молочной железы.

«Обе молекулы клинической стадии, появляющиеся из этих программ, являются уникальными в своем классе, и обе в настоящее время представляют единственные молекулы в своем классе, которые могут пройти клинические испытания», – сказал Келси. «Обе программы ориентированы на области с огромными неудовлетворенными медицинскими потребностями и могут оказать существенное клиническое влияние на результаты лечения пациентов с различными злокачественными новообразованиями».

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *