Новости и мнения

Мнение: трансляционная биотехнология

Регуляторные органы должны учитывать как многообещающие, так и потенциальные подводные камни новых технологий при определении того, стоит ли включать их в клинические испытания.

What’s known as translational research can be divided into two stages. То, что известно как переводческое исследование, можно разделить на два этапа. Первый этап – «от скамьи к постели» – призван подтвердить эффективность лекарственного средства или биотехнологии в клинике. Второе направлено на подтверждение эффективности и безопасности клинического применения технологии в повседневной медицине. Роль Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в этом процессе заключается в обеспечении безопасного и этичного преобразования новых лекарств и биотехнологий в клинические испытания на людях, а затем в клиническую практику.

Как мы размышляем о 30 с лишним лет, прошедших с тех пор, как FDA одобрило человеческий инсулин, созданный путем введения человеческой ДНК в кишечную палочку , уместно подумать о том, соответствуют ли регулирующие способности агентства меняющимся условиям исследований. Также важно учитывать, ясно ли понимают ученые и исследователи, когда этично ли переходить от тестирования научной концепции в чашке Петри к испытанию на людях и переводу технологии в медицинскую помощь. Существует три основных сдвига или вопроса в области медицинских исследований, которые могут запутывать этот процесс.

Одним из сдвигов является растущее присутствие и роль биотехнологии в медицине. Исторически, лекарства были получены в основном из природных источников и известных химических соединений. Однако сегодня исследователи также используют клеточные и бимолекулярные процессы для разработки методов лечения и диагностики заболеваний человека. С 1998 по 2003 год сектор биотехнологий «открыл или сыграл важную роль в разработке 36% всех новых лекарств», – написал Роберт Кнеллер из Токийского университета в письме 2005 года к Nature Biotechnology . Хотя FDA рассмотрело и одобрило эти биотехнологии, не всегда было ясно, какие виды биологических материалов и вмешательств имеют право и должны быть представлены для проверки FDA.

Это особая проблема для новых клеточных технологий, которые иногда считаются частью обычной медицинской помощи (и, следовательно, освобождаются от полномочий FDA), а в других случаях считаются биологическими препаратами, нуждающимися в маркетинговом одобрении, прежде чем их можно будет использовать. используется у пациентов. Например, Regeneron Pharmaceuticals оспаривает полномочия FDA по регулированию терапии стволовыми клетками, в которой для лечения используются собственные стволовые клетки пациента. FDA утверждает, что поскольку стволовые клетки пациента извлекаются, а затем модифицируются перед повторным введением, процесс модификации квалифицирует их как биологический препарат. Эта интерпретация означает, что перед утверждением технология должна пройти клинические испытания и проверку FDA. Компания, коммерциализирующая технологию, напротив, утверждает, что клетки недостаточно модифицированы, чтобы считаться лекарством. Окружной апелляционный суд в Вашингтоне, округ Колумбия, в этом месяце подтвердил право FDA регулировать эти виды лечения стволовыми клетками в качестве лекарств.

Стоит отметить, что не все человеческие клеточные вмешательства были предметом регулирования FDA. Возьмем, к примеру, обычную практику удаления одной клетки из восьмиклеточного эмбриона для преимплантационной генетической диагностики (ПГД). FDA не одобрило эти первые «клинические испытания», потому что процедура не входила в определение агентства для лекарств, биологических препаратов или медицинских устройств.

Второй сдвиг в сфере исследований – это растущее осознание того, что многим лекарствам и болезням не хватает хороших животных моделей для проведения научных исследований. Хотя ученые давно знают об этих ограничениях, современные данные показывают, что модели на животных могут быть намного хуже, чем первоначально предполагалось. В отчете PNAS за январь 2013 года команда, возглавляемая исследователями из Стэнфордского университета, показала, что более 150 потенциальных методов лечения тяжелого воспаления не смогли работать в клинических исследованиях на людях, даже несмотря на то, что эти методы были успешными в исследованиях на мышах. Более того, модели на животных являются несовершенными представлениями о сложном и многогранном спектре генетических заболеваний, которые охватывают рак человека. Аналогичные требования могут быть сделаны для животных моделей болезни Паркинсона и Альцгеймера. Это создает уникальную проблему для регулирующих органов. Как правительственные учреждения, такие как FDA, должны регулировать трансляционное применение лекарств, медицинских устройств и биотехнологий в клинических испытаниях? Должны ли исследования фазы 1 быть зеленым при отсутствии хорошей модели на животных, при условии, что есть достаточные доказательства того, что лечение должно работать на основе исследований in vitro? Сейчас настало время для исследователей и регулирующих органов разработать руководящие принципы для принятия этих решений.

Еще один сдвиг культурный. Наряду с ростом социальных сетей на биотехнологические компании оказывалось все большее давление с целью ускорить доступ общественности к инновациям. В то время как Национальные институты здравоохранения, университеты и крупные фармацевтические компании традиционно служили привратниками для продвижения науки от концепции к скамейке запасных, и сегодня у этой группы пациентов, выступающей за защиту интересов пациентов, частные фонды и краудфандинг , играют все более важную роль привратники. Такое давление для ускорения исследований в области клинических испытаний и практики, а также для создания концепций в броской, но потенциально научно сомнительной манере, должно быть сбалансировано с реальными опасениями относительно потенциальных рисков для здоровья, связанных с любой новой биотехнологией.

Будущее применения новых открытий в области биотехнологий в клинической медицине никогда не было ярче, и мы ожидаем быстрого прогресса в этой области. Тем не менее, применение новых технологий в клинике должно тщательно регулироваться, соблюдая баланс между чрезмерной регуляцией и преждевременными реакциями на новые технологии и научными «неудачами». Таким образом, ученые могут лучше перевести биомедицинские исследования в этически обоснованную клиническую практику для улучшить глобальное здоровье.

Джон Д. Лойке является директором специальных программ в Центре биоэтики Колледжа врачей и хирургов Колумбийского университета. Дженнифер Миллер – директор-основатель Bioethics International и сотрудник Центра этики Эдмонда Дж. Сафры при Гарвардском университете.

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *