Новости и мнения

Глазные испытания дают надежду для стволовых клеток

Предварительные данные исследований человеческих эмбриональных стволовых клеток для двух дегенеративных заболеваний глаз являются многообещающими, но проблемы остаются для более сложных тканей.

После того, как новаторская компания по производству стволовых клеток Geron, которая в 2010 году запустила первое в истории клиническое испытание для терапии человеческими эмбриональными стволовыми клетками (hESC), закрыла свою программу по стволовым клеткам в ноябре прошлого года по финансовым причинам, тень упала на область медицины стволовых клеток. , Но вчера оптимизм вырос, поскольку компания Advanced Cell Technology (ACT), занимающаяся исследованиями стволовых клеток, опубликовала в The Lancet предварительные данные двух пациентов, у каждого из которых было разное дегенеративное заболевание глаз, демонстрируя безопасность и, возможно, даже некоторую эффективность лечения ЭСК.

«Это важный этап, который даст огромную поддержку этой области и вселяет надежду многим семьям», – сказал Джордж Дейли , директор программы трансплантации стволовых клеток в детской больнице Бостона, которая не участвовала в исследовании, в электронном письме на Ученый «Но это все еще очень ранние дни неконтролируемого и неслепого испытания, и нам еще многое предстоит узнать о безопасности и эффективности этого нового лечения, прежде чем мы сможем претендовать на успех».

В настоящее время ACT проводит в США два клинических испытания по изучению терапии ЭСК, и оба они лечат дегенеративные заболевания глаз. Сухая возрастная дегенерация желтого пятна и макулярная дистрофия Старгардта, первая из которых затрагивает пожилых людей, а вторая – генетическое заболевание, затрагивающее детей, приводит к слепоте и обусловлена ​​разрушением защитного слоя толщиной в одну клетку под сетчаткой, называемого пигментом сетчатки эпителий (RPE).

Замена этого RPE новым слоем стволовых клеток, чтобы остановить прогрессирование заболевания, была целью научного руководителя ACT Роберта Ланцы и его коллег из Института глаз Жюля Стейна в Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. Они индуцировали ЭСК в ранних стадиях клеток костной и нервной ткани, которые затем дифференцировались в эпителиальные клетки сетчатки с чистотой более 99%. Около 50 000 из этих диссоциированных клеток были введены под сетчатку двум пациентам, первым из каждого испытания: женщине в возрасте 70 лет с сухой возрастной дегенерацией желтого пятна и женщине среднего возраста с синдромом Старгардта, обе из которых были юридически слепы.

Через 4 месяца исследователи заметили, что RPE был заменен физически, и попросили женщин выполнить некоторые базовые тесты, такие как чтение графика глаза, чтобы измерить свое зрение. «Существовали структурные доказательства, подтверждающие, что клетки способны выживать и сохраняться на протяжении всего исследования, а также измеримое улучшение их зрения», – сказал Ланца. Что касается улучшения зрения, он отметил, что «может быть какой-то компонент плацебо, но, несомненно, есть и биологический компонент».

Ланца начнет лечение большего количества пациентов в ближайшие недели (всего 12 на ранней стадии исследования) и будет лечить первого пациента в аналогичном европейском исследовании на прошлой неделе.

Стратегический глаз

Видны тератомы с тремя дифференцированными слоями от стволовых клеток. WIKIMEDIA COMMONS

Хотя результаты до сих пор являются многообещающими, перед сообществом стволовых клеток предстоит еще немало проблем, поскольку глаз во многих отношениях является заманчивым испытательным полигоном для терапии стволовыми клетками. Совершенно очевидно, что глаз легко доступен и виден, и поэтому «может быть очень легко оперирован» по сравнению с внутренними органами в случае, если что-то пойдет не так », – сказал Шен Дин, биолог по стволовым клеткам в Институте Гладстона, который не участвовал в исследовании. , Глаз также является непривилегированным участком в теле, наряду с частями мозга и центральной нервной системы. Дин говорит, что в мозгу мало патогенов, поэтому иммунная система слабо присутствует в этой области и не пересекает гематоэнцефалический барьер от тела к глазам и мозгу. Это делает отторжение иммунной системы, ахиллесову пяту большинства методов лечения ЭСК и трансплантации органов беспроблемным, и первые два пациента в испытаниях ACT были сняты с упреждающих иммунодепрессантов через 6 недель.

Работа с глазом также уклоняется от другого основного риска терапии стволовыми клетками: образования опухоли. Опухоли могут образовываться, если недифференцированные стволовые клетки случайно вводятся пациенту вместе с интересующими производными клетками, а затем дифференцируются в организме, образуя небольшую опухоль, напоминающую деформированную ткань, называемую тератомой. По словам Динга, большинство методов лечения стволовыми клетками требуют введения десятков или сотен миллионов клеток в организм, что увеличивает вероятность того, что несколько недифференцированных клеток могут проникнуть через контроль качества и превратиться в раковые. Но поскольку для замены эпителия сетчатки требуется всего 50000 клеток, риск образования тератомы значительно снижается. Однако, чтобы быть уверенным, ACT использует анализ, который может обнаружить одну недифференцированную клетку на миллион, сказал Ланца.

Но эти два пациента все еще нуждаются в постоянном наблюдении за формированием тератомы, утверждал Дин. Если инъецируют только несколько недифференцированных стволовых клеток, «вы можете вообще не видеть [эффекта] или вы сможете увидеть его в течение гораздо более длительного периода времени», – сказал он. До настоящего времени 4-месячное наблюдение, полученное пациентами, принимавшими участие в исследовании, «очень короткое в этом отношении, и я думаю, что пациентам необходимо гораздо более долгосрочное наблюдение, чтобы убедиться в отсутствии опухолевых клеток».

Но Ланца надеется, что новость, пусть и предварительная, предоставит области стволовых клеток импульс, в котором она нуждается после проигрыша испытания Джерона. Испытания на глазу «определенно проложат путь к другим методам лечения плюрипотентных стволовых клеток», сказал он. «Тот факт, что эти плюрипотентные стволовые клетки могут дифференцироваться, попадать в глаза и вести себя хорошо – стучать по дереву – имеет значение для всей области».

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *