Новости и мнения

FDA одобряет пероральный препарат для лечения болезни Фабри The Scientist Magazine®

Лекарство повышает активность дефицитного фермента у некоторых пациентов с этим заболеванием.

Американское Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило продажу перорального препарата Мигаластат (Галафолд), выпускаемого компанией Amicus Therapeutics, для лечения болезни Фабри. Как сообщает Reuters сегодня (13 августа), средняя цена для каждого пациента составит 315 000 долларов в год.

Болезнь Фабри – это редкое генетическое заболевание, при котором в кровеносных сосудах, сердце, нервах и других тканях накапливается жир, называемый глоботриазилцерамидом. Мутация в гене, называемом альфа-галактозидазой А или GLA, приводит к недостаточному уровню фермента альфа-галактозидазы А, который позволяет жиру накапливаться. Болезнь поражает примерно 1 из каждых 40 000–60 000 мужчин , хотя более поздний тип заболевания может поражать 1 из 1 500–4 000 мужчин. Заболевание менее распространено у женщин, но может быть смертельным для обоих. Примерно 3000 человек в США были диагностированы с болезнью Фабри, и более половины из них остались без лечения.

До сих пор «лечение болезни Фабри включало в себя замену недостающего фермента, который вызывает накопление жира при этом заболевании», – сказала Джули Бейтц, директор Управления оценки лекарственных средств III в Центре оценки и исследований лекарственных средств при FDA. говорит в заявлении . «Галафолд отличается от ферментативной замены тем, что повышает активность дефицитного фермента в организме».

Галафолд является первым пероральным препаратом, одобренным для лечения болезни Фабри, и первым новым препаратом, получившим зеленый свет более чем за 15 лет. В настоящее время он будет использоваться для лечения пациентов с любым из 348 вариантов ГЛК . Препарат был одобрен после фазы 3 клинических испытаний с 60 пациентами, которые показали снижение уровня накопления жира в почечных капиллярах, когда они принимали препарат. Побочные эффекты включали головную боль, тошноту, лихорадку и инфекции мочевыводящих путей.

«Люди с редкими заболеваниями часто имеют ограниченные возможности лечения, поэтому исследования, ведущие к новым методам лечения, очень важны», – говорит Рафаэль Шиффманн, директор исследовательского института Baylor Scott & White, в пресс-релизе Amicus. «Как врач и исследователь, я лечил первого пациента, который получил Галафолд в клинических испытаниях. Сегодня, много лет спустя, я рад, что больше пациентов получат доступ к этому высокоточному лекарству ».

Amicus хочет обеспечить доступность препарата для всех подходящих пациентов. «Если у нас будет больше лекарств для людей, живущих с редкими заболеваниями, нам нужно изогнуть кривую стоимости», – говорит Reuters генеральный директор Amicus Джон Кроули.

В Европе Galafold стоит от 200 000 до 250 000 долларов в год. Ценник в США составляет 315 000 долларов США, чтобы конкурировать с ценой Фабразима, которая стоит от 290 000 до 340 000 долларов США. Reuters сообщает, что любой доход, полученный от Galafold, будет направлен на создание новых методов лечения болезни Фабри.

Обсуждение

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *